本辦法依罕見疾病防治及藥物法（以下簡稱本法）第十九條第三項及第
  二十二條規定訂定之。

  罕見疾病藥物未經查驗登記，或持有許可證者無法供應，或該藥物售價
  經中央主管機關認定顯不合理時，其製造或輸入得由政府機關、醫療機
  構、罕見疾病病人與家屬及相關基金會、學會、協會，依本法第十九條
  第一項規定，專案申請中央主管機關許可。
  非罕見疾病藥物依藥事法規定製造或輸入我國確有困難，且經罕見疾病
  及藥物審議委員會認定有助於特定疾病之醫療者，準用前項之規定。

  依前條規定專案申請罕見疾病藥物，應填具申請書，並檢附下列資料：
  一、由罕見疾病病患或家屬提出申請者：病患身分證明文件影本、醫療
      機構出具之診斷證明書或處方、該藥物出產國仿單，或有關之安全
      或療效資料。
  二、由政府機關、醫療機構及相關基金會、學會、協會提出申請者：病
      患同意書、醫療機構提出之治療計畫書或出具之診斷證明書、該藥
      物出產國仿單，或有關之安全或療效資料。
  三、由中央主管機關委託或指定之機關、團體提出申請者：病患同意書
      、醫療機構提出之治療計畫書或出具之診斷證明書、該藥物出產國
      仿單，或有關之安全或療效資料。

  中央主管機關應於收受專案申請書件三十日內，完成審查作業，並將審
  查結果以書面通知申請人。

  專案申請藥物，每次以足供一病患二年之用量為限，並得視實際需要分
  批辦理。

  本辦法自中華民國八十九年八月九日施行。