一、衛生福利部（以下稱本部）為審理罕見疾病藥物經罕見疾病及藥物審
    議會認定並經本部公告後，於經全民健康保險藥物給付項目及支付標
    準之收載程序，依法未能列入全民健康保險給付品項前之補助，特訂
    定本基準。

二、罕見疾病醫療補助辦法第二條第一項第七款、第五條第四項之補助案
    件，其補助基準依罕見疾病藥物於國內申請查驗登記、繳交國內臨床
    用藥資料狀態等情形予以分級，其補助比率（百分之八十為限）及金
    額上限（每月新臺幣五十萬元）如下：
    ┌────┬─────────┬──────┬──────┐
    │通過認定│國內申請查驗登記／│  補助比率  │每月補助上限│
    │公告年  │繳交國內臨床用藥資│            │（新臺幣）  │
    │        │料狀態            │            │            │
    ├────┼─────────┼──────┼──────┤
    │第一年  │國外研發藥物且國外│百分之五十  │三十一萬三千│
    │        │已查驗登記通過，初│            │元          │
    │        │通過認定公告，第一│            │            │
    │        │年內尚無國內臨床用│            │            │
    │        │藥資料可申請查驗登│            │            │
    │        │記。              │            │            │
    │        │國內研發藥物通過認│            │            │
    │        │定公告，第一年內尚│            │            │
    │        │未申請查驗登記。  │            │            │
    │        ├─────────┼──────┼──────┤
    │        │通過認定公告第一年│百分之六十  │三十七萬五千│
    │        │內，已開始申請查驗│            │元          │
    │        │登記，且依規定定期│            │            │
    │        │繳交國內臨床用藥資│            │            │
    │        │料                │            │            │
    │        ├─────────┼──────┼──────┤
    │        │通過認定公告第一年│百分之四十  │二十五萬元  │
    │        │內，未申請查驗登記│            │            │
    │        │或未依規定定期繳交│            │            │
    │        │國內臨床用藥資料  │            │            │
    ├────┼─────────┼──────┼──────┤
    │第二年  │通過認定公告第二年│百分之七十  │四十三萬八千│
    │        │內，已依規定定期繳│            │元          │
    │        │交一年之國內臨床用│            │            │
    │        │藥資料            │            │            │
    │        ├─────────┼──────┼──────┤
    │        │通過認定公告第二年│百分之二十五│十五萬六千元│
    │        │內，未依規定定期繳│            │            │
    │        │交一年之國內臨床用│            │            │
    │        │藥資料            │            │            │
    ├────┼─────────┼──────┼──────┤
    │第三年  │通過認定公告滿二年│百分之八十  │五十萬元    │
    │        │，已依規定定期繳交│            │            │
    │        │二年之國內臨床用藥│            │            │
    │        │資料              │            │            │
    │        ├─────────┼──────┼──────┤
    │        │通過認定公告滿二年│百分之十    │六萬三千元  │
    │        │，未依規定定期繳交│            │            │
    │        │二年之國內臨床用藥│            │            │
    │        │資料              │            │            │
    └────┴─────────┴──────┴──────┘
  （一）國外查驗登記情形，係指依「藥品查驗登記審查準則」所訂十大
        醫藥先進國家查驗登記情形。
  （二）審查方式：由罕見疾病及藥物審議會，採逐案審查方式；由本部
        國民健康署先送三位委員進行書面審查，再送審議會審議。審議
        會必要時得徵詢專業醫療團體或專家意見，再提送審議會進行審
        議及核定補助金額。