第一章 總則
一、目的
為確保體細胞新醫療技術人體試驗合乎學術性、安全性及社會倫理性
，並確保受試者之權益，特定訂本規範。
二、體細胞療法之定義
本規範所稱體細胞療法（somatic cell therapy）係指使用取自病患
同種自體（Autologous）、同種異體（Allogeneic）或異種異體（
Xenogeneic）或其他經中央主管機關核准之體細胞或幹細胞，並經體
外培養後所衍生的細胞，以達到疾病治療、診斷或預防目的之醫療技
術。
三、體細胞療法之適用原則
1.限於威脅生命或明顯影響生活品質之疾病。
2.依據臨床前學術研究成果或國外研究經驗，預測體細胞療法之治療
效果較現行之治療方法更為優異，或體細胞療法配合現行療法使用
，可提升治療之效果。
3.有充分的科學根據，可預測體細胞療法對受試者是利多於弊之治療
方式。
4.僅限於針對病患個人體細胞組織、器官或系統所施用之體細胞療法
。
5.絕對禁止進行涉及或會影響人類生殖遺傳功能之細胞療法，包括以
個人的體或幹細胞核轉殖入去核的卵細胞，或以其他方法複製人類
個體。
四、療效性與安全性
體細胞療法應符合下列關於療效性及安全性之要求
1.體細胞療法之療效性確認，必須有充分的學術理論以及臨床前人體
試驗的實驗數據，證明可能具有療效性和安全性，或經中央主管機
關認定之國家，所核准進行人體試驗之體細胞療法或相關細胞組織
的醫療方法。
2.重視受試者之安全，包括篩檢同種異體或異種異體的細胞可能含帶
之感染病原與免疫障礙性，並應確實遵守「保護受試者」之相關規
範（參閱附件相關法規）。
3.施行避免體細胞在體外運送、保存或培養中，可能遭受病原污染之
措施，包括優良實驗室之操作與設備。
4.絕對禁止進行涉及或會影響人類生殖遺傳功能之體細胞療術，包括
以個人的體細胞核轉殖入去核的卵細胞，或以其他方法複製人類個
體。又，直接採取受孕十四天以上之人類胚胎為原料繁殖分化，成
為特殊細胞組織而使用於病人之體細胞療術亦絕對禁止。
5.確保生物安全性及公共衛生：絕對避免體細胞療法引發傳染疾病之
散布，或產生能夠傳染人類之新病原的可能性，包括同種異體（
Allogeneic human ）或異種異體（Xenogeneic animal）之體細胞
使用，或以這些細胞培養過程或使用中，可能引發內源病毒基因體
（Endogenous viruslike genome ）之表現（例如豬細胞內含反轉
錄病毒），或直接或經由基因組合之機制而產生會感染人類之病原
，應有事先防範，以及確保研究人員工作環境及週圍之安全。
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第二章 申請程序
一、申請機構資格
（一）教學醫院（以下簡稱醫院）。
（二）試驗主持人及主要協同人員曾接受人體試驗、細胞治療實驗室規
範及相關訓練。
（三）所使用之細胞治療實驗室，應符合相關實驗室標準規範。
（四）醫院人體試驗審議委員會之設置與功能，應符合新醫療技術人體
試驗申請與審查作業程序之規定。委員會審議試驗計畫時，必要
時，得邀請分子生物學、細胞生物學、基因學或臨床藥理學專家
參與討論。
二、申請必要文件
醫院向申請施行體細胞治療人體試驗，應檢具下列文件：
（一）人體試驗計畫書（格式如附件二）
（二）完成實驗室或動物實驗之研究報告
（三）醫院人體試驗委員會審查通過之證明文件
（四）接受試驗者同意書（格式如附件三）
（五）人體試驗涉及於人體施行新醫療器材者，應檢附產品之安全性與
醫療效能證明文件。
（六）提出產品品質證明文件。
三、申請作業
醫院申請體細胞治療人體試驗，應提經該院人體試驗委員會審議通過
，依醫療法第五十六條、同法施行細則第五十條及新醫療技術人體試
驗計畫作業規範之程序規定，向本署提出人體試驗計畫書（計畫書格
式及填寫說明，如附件）。
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第三章 受試者之權益維護
一、受試者之選擇
基於尊重個人尊嚴並維護人權，在選擇受試者時，除考量臨床研究所
必要之科學條件外，並應慎重考慮可能受試者之病況、年齡與決定能
力等因素。
二、對可能受試者（Candidates）之說明和對答要點
體細胞療法研究係運用相當先進的技術，操作過程中可能產生不能預
測之風險，計畫主持人應以一般人得以理解的方式及用詞，審慎對可
能受試者預先作清楚、完整之說明，並詳盡回答可能受試者之問題。
說明項目之要點如下：
（一）醫院將盡力維護受試者在試驗施行期間之權益，並善盡醫療上必
要之注意。
（二）體細胞療法人體試驗之目的、方法及預期之醫療效能。
（三）體細胞療法可能產生之併發症、副作用、危險及其處理方法。
（四）受試者於試驗施行期間中，可隨時無條件撤回同意，退出試驗。
但退出試驗後，醫院得提供與受試者已接受之試驗相關之必要追
蹤檢查；受試者退出試驗，將不影響醫病關係或醫療上的正當權
益。
（五）受試者隱私權之保障。
（六）其他維護受試者權益之相關事項。
三、受試者同意之獲取程序
（一）獲取同意前必須由計畫主持人或由主持人選定之研究人員親自向
受試候選者或其法定代理人作口頭說明，解釋同意書內容及答覆
有關之問題。
（二）經說明和答覆後，若可能受試者同意接受該體細胞療法之人體試
驗，應由其本人簽署同意書，在受試者本人無行為能力時，由其
法定代理人代為簽署。
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第四章 審查作業
一、行政初審
本署受理體細胞療法人體試驗計畫申請後，應即進行行政審查作業，
若所提計畫之文件內容有不足部分，應於收件後二週內通知申請機構
暨計畫主持人補送相關文件（補件通知格式如附件四）。
二、專家審查
（一）經初審齊備之體細胞療法人體試驗計畫申請案，由本署委請國內
外相關特殊醫學領域（並與該計畫主持人或機構無利益關係）二
位專家學者擔任評審。
（二）專家學者之評審意見及建議應於收文後一個月內以書面（如附件
）回覆本署。異議或建議儘量以切實之字句和言詞表達，避免主
觀泛貶或泛譽的辭句。
（三）專家審查重點如下：
1.該體細胞療法是否有合理之科學理論、研究背景？國內外是否
有相同或相類似之人體試驗案例已經完成或正在進行？此計畫
有何特殊學術意義或預期之療效性？
2.體細胞來源是屬同種自體（autologous）、同種異體（Allog-
eneic ）或異種異體（Xenogeneic）？若屬後二者，是否可能
產生嚴重免疫問題，或其他副作用或危害？有否預防措施？
3.體細胞醫藥療品若屬生技公司產品，該公司是否有該產品之合
法證明？若體細胞之培養與醫療品配製在主持人機構之實驗室
執行，則實驗室之細胞產品操作程序是否妥善？
4.臨床作業部分是否適當？有否標準作業程序（ SOP）之建立？
5.研究人員及主持人之資歷及專業訓練經驗是否足以執行該細胞
療法人體試驗，確保不會偏離預期成果，以保護受試者之權益
及安全？
6.細胞培養及配製步驟是否可避免細菌或病毒污染？有否使用優
良實驗室硬體設備及軟體標準操作程序（ SOP）？
7.「體細胞療法人體試驗受試者同意書」是否合理？
8.對於使用之體細胞剩餘材料的處理方式，應說明如何處理。
三、本署醫事審議委員會審核
（一）專家審查意見及計畫主持人答覆意見收齊後，應即提送本署醫事
審議委員會審查。
該會必要時，得邀請計畫主持人及主要研究人員列席說明並答覆
問題。擔任評審之專家學者亦得列席提供意見並參加討論。
（二）本署醫事審議委員會應參酌專家之學術科技審查結果，慎重考量
該計畫對我國特殊疾病問題、醫學研究之推展及醫療科技企業之
重要性，研究結果可能之倫理、法律、社會衝擊，經開會聽取主
持人報告和專家之意見再討論後，將個別體細胞療法人體試驗計
畫核定為「照原計畫通過」、「修正後可通過」或「不通過」。
四、審查結果通知
人體試驗計畫經醫事審議委員會審查核定之後，應於七日內將審查結
果函復申請機構。
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第五章 品質管控
一、執行進度報告
凡經核准進行的體細胞療法人體試驗，計畫主持人應於核准後每六個
月一次向本署提出進度報告（執行情形報告表格式如附件七），由本
署提醫事審議委員會進行書面審議，以確定計畫是否順利進行。
二、危害事件報告
經核準之體細胞療法計畫，在執行期間若發生受試者死亡、嚴重副作
用、不良反應，或公共衛生上之重大風險者，主持人應於二十四小時
內，向機構首長報告。如認為有安全之虞，應即停止計畫，並向主管
機關報告。
機構首長應即委派「機構內人體試驗委員會」進行事故原因之調查，
檢討並提出處理措施（包括中止試驗計畫）。並於一週內向本署提出
書面報告。
三、衛生主管機關監測
鑑於體細胞療法之新穎性與不確定性，衛生主管單位連同「機構內人
體試驗委員會」應隨時可以派員實地查核研究計畫之執行狀況，確定
是否依原訂計畫進行，以及受試者之權益是否確實受到保障。
四、執行成果報告
體細胞療法人體試驗計畫期程結束後三個月內，計畫主持人應備妥執
行成果報告書一式兩份，函送本署備查（成果報告書格式如附件）。
在試驗計畫結束後，受試者若產生長期性的效果或副作用，亦應報告
本署。
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