一、目的
    為滿足國人醫療迫切需求，在科學證據的支持下，以選擇替代療效指
    標（surrogate endpoint）之方式，縮短藥品研發之時程，使得藥品
    可提早上市，特訂定新藥查驗登記加速核准（accelerated approval
    ）機制（以下簡稱本機制）。

二、適用對象，需符合下列二點：
  （一）屬藥事法第七條定義之新藥。
  （二）該藥品宣稱之適應症，應符合下列情形之一：
        1.適應症為我國的嚴重疾病之嚴重症狀。嚴重疾病係指嚴重威脅
          生命的疾病，若未經治療，疾病過程將隨時間更趨嚴重，且顯
          著影響病患日常生活功能的疾病，及其他經評估認定之重大疾
          病；且該適應症具有臨床上的優勢，可滿足我國醫療迫切需求
          ，且具醫療上主要優勢（ major advance）。醫療上主要進展
          係指新藥在於預防、診斷或治療的臨床功效顯著優於現行方法
          。如：
         (1)新藥療效優於現行方法。
         (2)新藥可避免嚴重不良反應，其療效相似，而安全性顯著優於
            現行治療方法，此嚴重副作用為公共衛生或醫療重視的議題
            。
         (3)目前未有其他經證實安全有效之治療方法、預防方法或診斷
            方法者。
        2.適應症具醫療迫切需求，且在十大醫藥先進國之任一國已取得
          罕藥認定（Orphan drug designation） 。
        3.適應症具醫療迫切需求，且於國內非屬罕見疾病藥物，製造或
          輸入我國確有困難者。

三、說明
  （一）為使用於治療嚴重疾病及滿足醫療迫切需求之新藥加速上市，在
        科學證據支持下，可選擇替代療效指標，在不達背倫理規範的條
        件下，原則上以適當且具良好對照組的臨床試驗證實藥品的療效
        。替代療效指標在臨床試驗中可做為一間接或取代的評估方法，
        來代表具有臨床上的改善成果，以縮短研發上市時間。根據流行
        病學、治療上、病理生理上或其他證據，此替代療效指標被認為
        有合理的可能性可預測臨床上的效益。
  （二）經由本機制核准上市之藥品，原則上必須進行確認性試驗（conf
        irmatory trials ）以證明確實達到臨床上的效益，此確認性試
        驗得在藥品上市後執行；必要時須提供風險管理計畫。
  （三）選擇之替代療效指標及確認性試驗，應考量其合理性及可行性。
        須進行確認性試驗者，若所擬之確認性試驗不可行或困難度高，
        則該藥品不適用本機制。
  （四）申請適用認定本機制之藥品，可與優先審查機制同時申請辦理。

四、申請程序
    申請人應事先提出申請適用本機制之認定，並應檢附相關說明及資料
    ，向衛生福利部食品藥物管理署（以下簡稱食品藥物管理署）提出適
    用認定申請，同時繳交該申請案之規費。評估結果由中央衛生主管機
    關行文通知。並應於提出查驗登記案時檢附准予適用通知函，始得採
    用加速核准機制。

五、新藥查驗登記審查過程中，有下列情形之一者，食品藥物管理署得通
    知申請人停止適用本機制，改以一般藥品查驗登記審查程序：
  （一）申請人主動要求終止。
  （二）申請人未於規定期間內提供審查資料。
  （三）若有科學實證或文獻證明原經認定適用本機制辦理查驗登記之新
        藥，其療效或安全性有疑慮者。
  （四）其他經食品藥物管理署認定有具體理由，不宜適用本機制進行審
        查者。

六、其他事項
    已取得藥品許可證之藥品，如其屬須進行確認性試驗者，應於規定時
    間內提供確認性試驗結果，若未依要求確實執行確認性試驗、或未於
    規定時間內提供確認性試驗結果或確認性試驗未能顯現具有臨床上之
    效益者，廢止該藥品許可證。